Kliknite sem, ak je toto vaša tlačová správa!

Štúdia rakoviny kostnej drene teraz rozšírená

Spoločnosť CTI BioPharma Corp. dnes oznámila, že americký Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) predĺžil revízne obdobie pre novú aplikáciu lieku (NDA) pre pakritinib na liečbu dospelých pacientov so stredným alebo vysokým rizikom primárneho alebo sekundárneho (post-polycytémia vera). alebo postesenciálna trombocytémia) myelofibróza (MF) so základným počtom krvných doštičiek <50 × 109/l. Dátum účinnosti zákona o poplatkoch za užívanie liekov na predpis (PDUFA) bol predĺžený o tri mesiace do 28. februára 2022.

Tlač priateľské, PDF a e-mail

V druhom štvrťroku 2021 FDA udelila prioritné preskúmanie CTI NDA pre pacientov s myelofibrózou s dátumom PDUFA 30. novembra 2021. V priebehu diskusií o označovaní produktov si FDA vyžiadala dodatočné klinické údaje, ktoré boli predložené agentúre 24. novembra 2021. FDA dnes skôr informoval spoločnosť, že považuje predloženie údajov za „veľkú zmenu“ NDA, a preto bol dátum PDUFA predĺžený o tri mesiace, aby sa poskytol dodatočný čas na úplné preskúmanie podanie. ČOI si momentálne nie je vedomá žiadnych väčších nedostatkov aplikácie.

Pacritinib je nový perorálny inhibítor kinázy so špecifickosťou pre JAK2, IRAK1 a CSF1R bez inhibície JAK1. NDA bola prijatá na základe údajov z fázy 3 klinických štúdií PERSIST-2 a PERSIST-1 a fázy 2 PAC203 so zameraním na pacientov so závažnou trombocytopenickou (počet krvných doštičiek nižší ako 50 x 109/l) zaradených do týchto štúdií ktorí dostávali pakritinib 200 mg dvakrát denne, vrátane pacientov bez predchádzajúcej liečby a pacientov s predchádzajúcou expozíciou inhibítorom JAK2. V štúdii PERSIST-2 u pacientov s ťažkou trombocytopéniou, ktorí boli liečení pakritinibom 200 mg dvakrát denne, malo 29 % pacientov zmenšenie objemu sleziny najmenej o 35 % v porovnaní s 3 % pacientov, ktorí dostávali najlepšiu dostupnú liečbu ktorý zahŕňal ruxolitinib; 23 % pacientov malo zníženie celkového skóre symptómov aspoň o 50 % v porovnaní s 13 % pacientov, ktorí dostávali najlepšiu dostupnú liečbu. V tej istej populácii pacientov liečených pakritinibom boli nežiaduce udalosti vo všeobecnosti nízkeho stupňa, dali sa zvládnuť podpornou starostlivosťou a zriedkavo viedli k prerušeniu liečby. Počty krvných doštičiek a hladiny hemoglobínu boli tiež stabilizované.

Myelofibróza je rakovina kostnej drene, ktorá vedie k tvorbe fibrózneho zjazveného tkaniva a môže viesť k trombocytopénii a anémii, slabosti, únave a zväčšeniu sleziny a pečene. V USA je približne 21,000 7,000 pacientov s myelofibrózou, z ktorých 50 109 má závažnú trombocytopéniu (definovanú ako počet krvných doštičiek nižší ako 2 x XNUMX/l). Závažná trombocytopénia je spojená so slabým prežitím a vysokou záťažou symptómov a môže sa vyskytnúť ako výsledok progresie ochorenia alebo z liekovej toxicity s inými inhibítormi JAKXNUMX, ako sú JAKAFI a INREBIC.

Tlač priateľské, PDF a e-mail

O autorovi

Linda Hohnholz, redaktorka eTN

Linda Hohnholz píše a edituje články od začiatku svojej pracovnej kariéry. Túto vrodenú vášeň uplatnila na miestach, ako sú Hawaii Pacific University, Chaminade University, Hawaii Children's Discovery Center a teraz TravelNewsGroup.

Pridať komentár