Vlajková loď Pioneering dnes predstavila Vesalius Therapeutics, spoločnosť zameranú na predefinovanie chápania a liečby chorôb, ktoré spôsobujú 90 % ľudských chorôb. Vlajková loď pôvodne vyčlenila 75 miliónov dolárov na podporu vývoja platformy Vesalius a počiatočného radu nových liekov. Christopher Austin, MD, ktorý predtým pôsobil ako zakladajúci riaditeľ Národného centra pre pokrokové translačné vedy (NCATS) v National Institutes of Health (NIH), povedie spoločnosť ako generálny riaditeľ. Dr. Austin nastúpil do spoločnosti Flagship v marci 2021 ako CEO-Partner.

„Pokrok v liečbe niektorých najničivejších chorôb spoločnosti sa nepohol tak rýchlo, ako by mohol, pretože náš priemysel nedefinoval problém správne. V spoločnosti Flagship sme si uvedomili, že na zvládnutie týchto podmienok musíme myslieť inak,“ povedal Doug Cole, MD, Managing Partner v Flagship Pioneering, spoluzakladateľ spoločnosti Vesalius a predseda jej predstavenstva. „Vesalius bol založený, aby od základu zmenil spôsob, akým sa pozeráme, diagnostikujeme a liečime bežné choroby, ktoré biotechnológia do značnej miery ignoruje. Veríme, že náš prístup bude mať transformačný účinok na našu schopnosť liečiť choroby, ktoré spôsobujú deväťdesiat percent utrpenia a smrti vo svete.“

V súčasnosti má mnoho chorôb, ktoré postihujú milióny pacientov na celom svete, jednu diagnózu (napr. diabetes), ktorá zahŕňa viacero rôznych chorôb, z ktorých každá postihuje odlišné skupiny pacientov s odlišnými biologickými príčinami. To často vedie k jedinečným symptómom, ktoré sú poháňané abnormalitami v genetických okruhoch, ktoré sa líšia od faktorov, ktoré sa nachádzajú v iných skupinách – čo znamená, že pacienti, ktorí dnes zdieľajú diagnózu, v skutočnosti nie všetci trpia rovnakou chorobou.

Platforma Vesalius DIAMOND funguje ako hranol, ktorý rozdeľuje pacientov do terapeuticky zmysluplných skupín pomocou umelej inteligencie a strojového učenia na odhalenie biológie, ktorá je základom klinickej prezentácie. DIAMOND vytvára vlastné experimentálne systémy odvodené od pacienta, ktoré používa na skríning a charakterizáciu kandidátov na lieky na obnovenie zdravého fungovania týchto obvodov. Tento prístup odhalí nové cesty na vývoj terapeutík pre predtým neriešiteľné choroby.

Dr. Austin poznamenal: „Bežné choroby nie sú monolitické, sú to vlastne súhvezdia viacerých geneticky a biologicky odlišných chorôb, ktoré postihujú pacientov rôzne. Naša platforma DIAMOND nám umožňuje objasniť tieto definované skupiny pacientov a pochopiť ich spoločnú biológiu, aby sme našli správne terapeutikum pre správnu skupinu pacientov. Veríme, že destiláciou skupín pacientov podľa ich spoločných symptómov, genetiky a biológie môžeme zlepšiť šance na úspešný vývoj liekov na prevládajúce choroby. Okrem toho je naša platforma pomocou vlastných experimentálnych modelov založených na ľudských bunkách neuveriteľne efektívna pri testovaní nových terapeutických možností, ktoré v konečnom dôsledku zlepšujú životy pacientov.“

„Potrebujeme veľké nápady a odvážne ambície, ak chceme konečne vyvinúť účinné riešenia pre niektoré z najzávažnejších chorôb spoločnosti, a Chrisove skúsenosti za takmer desať rokov ako zakladajúceho riaditeľa Národného centra pre pokrokové translačné vedy na NIH sú perfektné. vhodné pre misiu Vesalius,“ povedal Noubar Afeyan, Ph.D., zakladateľ a generálny riaditeľ spoločnosti Flagship Pioneering. „Jeho strategická vízia viedla k pokroku v translačnej vede, ktorý výrazne urýchlil vývoj množstva transformačných liekov. Má tiež hlboké skúsenosti s objavovaním genetických cieľov vďaka svojej práci s Národným inštitútom pre výskum ľudského genómu a v spoločnosti Merck, čo sa perfektne hodí pre ďalšiu veľkú výzvu v zdravotníctve.

Vesalius urobil významný pokrok v identifikácii genetických okruhov v rámci subpopulácií pacientov s niekoľkými ťažko liečiteľnými ochoreniami, poskytol dôkaz o koncepcii svojho prístupu a otvoril dvere mnohým rôznym terapeutickým kategóriám. Spoločnosť očakáva, že v priebehu nasledujúcich dvoch rokov najme viac ako 200 ľudí na podporu rozvoja svojej platformy a programov.

ČO SI Z TOHTO ČLÁNKU ODniesť:

This often results in unique symptoms, which are driven by abnormalities in genetic circuits that differ from the drivers found in the other groups – meaning that patients who today share a diagnosis are, in fact, not all suffering from the same disease.
Our DIAMOND platform enables us to elucidate these defined groups of patients and understand their shared biology to home in on the right therapeutic for the right group of patients.
He also has deep experience in genetic target discovery through his work with the National Human Genome Research Institute and at Merck that is the perfect match for the next great challenge in healthcare.