Spoločnosť Boehringer Ingelheim dnes oznámila nové údaje z kľúčovej fázy II štúdie Effisayil™ 1, ktorá bola prezentovaná na výročnom stretnutí Americkej akadémie dermatológie (AAD) v roku 2022 v Bostone.
Štúdia Effisayil™ 1, nedávno publikovaná v The New England Journal of Medicine, preukázala významné odstránenie kožných pľuzgierov u pacientov s generalizovanou pustulárnou psoriázou (GPP) počas prvého týždňa po liečbe spesolimabom oproti placebu. Tento účinok sa udržal počas 12 týždňov podľa údajov prezentovaných na AAD, v ktorých sa zistilo, že 84.4 % pacientov nemalo po 12-týždňovom skúšaní žiadne viditeľné pustuly a 81.3 % malo čistú/takmer čistú pokožku.
„GPP je nepredvídateľné, bolestivé a potenciálne život ohrozujúce zriedkavé kožné ochorenie bez dostupných možností liečby schválených FDA,“ povedala Boni Elewski, MD, výskumníčka a predsedníčka oddelenia dermatológie na Lekárskej fakulte Alabamskej univerzity. "Zistenia prezentované na tohtoročnom výročnom stretnutí AAD ukázali, že účinnosť spesolimabu pretrváva počas 12 týždňov, čo poskytuje ďalší dôkaz o rýchlom prínose, ktorý by spesolimab mohol priniesť pacientom, ktorí žijú s bremenom vzplanutia GPP."
GPP je zriedkavé, potenciálne život ohrozujúce neutrofilné kožné ochorenie, ktoré sa líši od plakovej psoriázy. Je charakterizovaná epizódami rozsiahlych erupcií bolestivých, sterilných pustúl (pľuzgiere neinfekčného hnisu). Vzplanutia GPP výrazne ovplyvňujú kvalitu života človeka a môžu viesť k závažným a život ohrozujúcim komplikáciám vrátane zlyhania srdca, zlyhania obličiek a sepsy.
Podľa ďalších údajov prezentovaných na výročnom stretnutí AAD bolo rýchle vyčistenie kože pozorované v prvom týždni po liečbe spesolimabom vo všeobecnosti konzistentné vo všetkých podskupinách pacientov vrátane veku, pohlavia, etnickej príslušnosti a stavu mutácie génu IL-36. V priebehu jedného týždňa sa tiež preukázalo významné zlepšenie výsledkov hlásených pacientmi týkajúcich sa bolesti, únavy, kvality života a kožných symptómov po liečbe spesolimabom.
V štúdii Effisayil™ 1 boli nežiaduce udalosti hlásené po prvom týždni u 66 % pacientov liečených spesolimabom a 56 % pacientov, ktorí dostávali placebo. Infekcie hlásilo 17 % pacientov v skupine so spesolimabom a 6 % pacientov v skupine s placebom (v prvom týždni). Závažné nežiaduce udalosti boli hlásené u 6 % pacientov liečených spesolimabom (v prvom týždni). U dvoch pacientov užívajúcich spesolimab boli hlásené liekové reakcie s eozinofíliou a systémovými symptómami.
„S týmito dodatočnými údajmi získavame úplnejší obraz o spesolimabe ako o možnej prvotriednej liečbe schválenej pre pacientov s GPP,“ povedal Matt Frankel, MD, viceprezident pre klinický vývoj a medicínske záležitosti, Specialty Care, Boehringer Ingelheim. . "GPP má významný vplyv na život pacienta a my sme naďalej odhodlaní poskytnúť spesolimab pacientom čo najrýchlejšie."
Americký úrad pre potraviny a liečivá (FDA) prijal žiadosť o biologickú licenciu (BLA) a udelil spesolimab prednostné preskúmanie na liečbu vzplanutia GPP. FDA udelila označenie spesolimab lieku na ojedinelé ochorenia na liečbu GPP a označenie prelomovej terapie pre spesolimab na liečbu vzplanutia GPP u dospelých.
ČO SI Z TOHTO ČLÁNKU ODniesť:
- The Effisayil™ 1 trial, recently published in The New England Journal of Medicine, showed significant clearance of skin pustules in patients with generalized pustular psoriasis (GPP) flares within the first week after treatment with spesolimab versus placebo.
- “The findings presented at this year’s AAD Annual Meeting showed that the efficacy of spesolimab is sustained over 12 weeks, providing further evidence of the rapid benefit that spesolimab could bring to patients living with the burden of GPP flares.
- In the Effisayil™ 1 trial, adverse events were reported in 66% of patients treated with spesolimab and 56% of those receiving placebo after the first week.
