Dupixent Schválený pre deti s ťažkou astmou

A HOLD FreeRelease 1 | eTurboNews | eTN
Avatar Lindy Hohnholzovej
Napísané Linda Hohnholzová

Regeneron Pharmaceuticals, Inc. a Sanofi dnes oznámili, že Európska komisia (EK) rozšírila povolenie na uvedenie lieku Dupixent® (dupilumab) na trh v Európskej únii. Dupixent je teraz schválený aj u detí vo veku 6 až 11 rokov ako prídavná udržiavacia liečba ťažkej astmy so zápalom 2. typu charakterizovaným zvýšenými eozinofilmi v krvi a/alebo zvýšeným podielom frakčného vydychovaného oxidu dusnatého (FeNO), ktoré nie sú dostatočne kontrolované stredným až vysoké dávky inhalačných kortikosteroidov (ICS) plus ďalší liek na udržiavaciu liečbu.

„Dnešné schválenie v Európe uznáva výhody Dupixentu pri pomoci deťom žijúcim s vážnymi následkami ťažkej astmy, vrátane nepredvídateľných astmatických záchvatov, rutinného prerušenia každodenných činností a používania systémových steroidov, ktoré môžu brániť rastu detí,“ povedal George D. Yancopoulos. , MD, Ph.D., prezident a hlavný vedecký riaditeľ spoločnosti Regeneron. „Dupixent je jediná dostupná liečba, ktorá špecificky blokuje dva kľúčové faktory zápalu typu 2, IL-4 a IL-13, o ktorých naše štúdie ukázali, že zohrávajú významnú úlohu pri astme u detí, ako aj pri súvisiacich stavoch, ako je chronická rinosinusitída s nosnou sliznicou. polypóza a často komorbidný stav, atopická dermatitída. V klinických štúdiách Dupixent výrazne znížil astmatické záchvaty, pomohol deťom lepšie dýchať a zlepšil kvalitu ich života súvisiacu so zdravím. Naďalej sme odhodlaní skúmať Dupixent aj pri iných stavoch, kde zápal typu 2 môže významne ovplyvniť životy pacientov, vrátane eozinofilnej ezofagitídy, prurigo nodularis a chronickej spontánnej urtikárie.

Astma je jedným z najčastejších chronických ochorení u detí. Až 85 % detí s astmou môže mať zápal 2. typu a je pravdepodobnejšie, že budú mať vyššiu chorobnú záťaž. Napriek liečbe súčasnými štandardnými IKS a bronchodilatanciami môžu tieto deti naďalej pociťovať vážne symptómy, ako je kašeľ, sipot a ťažkosti s dýchaním. Ťažká astma môže ovplyvniť vývoj dýchacích ciest u detí a spôsobiť potenciálne život ohrozujúce exacerbácie. Deti s ťažkou astmou môžu tiež vyžadovať použitie viacerých cyklov systémových kortikosteroidov, ktoré prinášajú významné riziká. Nekontrolovaná ťažká astma môže zasahovať do každodenných činností, ako je spánok, chodenie do školy a športovanie.

Dupixent, ktorý bol vynájdený pomocou patentovanej technológie VelocImmune® spoločnosti Regeneron, je plne ľudská monoklonálna protilátka, ktorá inhibuje signalizáciu dráh interleukínu-4 (IL-4) a interleukínu-13 (IL-13) a nie je imunosupresívom. Preukázaním významného klinického prínosu spolu so znížením zápalu typu 2 po blokáde IL-4 a IL-13 pomocou lieku Dupixent klinický program fázy 3 Dupixent stanovil, že IL-4 a IL-13 sú kľúčovými faktormi zápalu typu 2, ktorý hrá hlavnú úlohu pri viacerých súvisiacich a často komorbidných ochoreniach, pre ktoré je Dupixent schválený, vrátane astmy, atopickej dermatitídy a chronickej rinosinusitídy s nosovou polypózou (CRSwNP), ako aj skúmaných ochorení, ako je eozinofilná ezofagitída a prurigo nodularis vo fáze 3 pokusov.

„Sme nadšení, že môžeme priniesť osvedčený profil bezpečnosti a účinnosti lieku Dupixent ešte mladším pacientom, ktorí žijú s nekontrolovanou ťažkou astmou v Európe. Okrem výrazného zníženia závažných astmatických záchvatov a zlepšenia funkcie pľúc pacienti v našich klinických štúdiách tiež znížili používanie perorálnych kortikosteroidov. Je to obzvlášť dôležité, pretože ide o lieky, ktoré môžu pri dlhodobom používaní niesť významné bezpečnostné riziká,“ povedal Naimish Patel, MD vedúci globálneho rozvoja, imunológie a zápalu v Sanofi. "Toto schválenie podčiarkuje náš pokračujúci záväzok prinášať Dupixent čo najväčšiemu počtu pacientov trpiacich negatívnymi účinkami ťažkej astmy s nádejou na zlepšenie kvality ich života." 

Rozhodnutie EK je založené na kľúčových údajoch z 3. fázy štúdie VOYAGE hodnotiacej účinnosť a bezpečnosť lieku Dupixent v kombinácii so štandardnou liečbou astmy u 408 detí s nekontrolovanou stredne ťažkou až ťažkou astmou.

Pre primárnu analýzu boli hodnotené dve vopred špecifikované populácie s dôkazom zápalu typu 2: 1) pacienti s východiskovými krvnými eozinofilmi (EOS) ≥ 300 buniek/μl (n=259) a 2) pacienti s východiskovou hodnotou FeNO ≥ 20 dielov na miliardy (ppb) alebo východiskové hodnoty EOS v krvi ≥150 buniek/μl (n=350). Pacienti, ktorí pridali Dupixent k štandardnej starostlivosti v týchto dvoch skupinách, zažili:

• Podstatne znížený výskyt ťažkých astmatických záchvatov s priemerným znížením o 65 % a 59 % počas jedného roka v porovnaní s placebom (0.24 a 0.31 udalosti za rok pre Dupixent oproti 0.67 a 0.75 pre placebo, v uvedenom poradí).

• Zlepšená funkcia pľúc pozorovaná už po dvoch týždňoch a pretrvávajúca až 52 týždňov, meraná percentom predpovedanej FEV1 (FEV1pp).

• Po 12 týždňoch sa u pacientov užívajúcich Dupixent zlepšila funkcia pľúc o 5.32 a 5.21 percentuálnych bodov v porovnaní s placebom.

• Zlepšená kontrola astmy, pričom 81 % a 79 % pacientov uviedlo klinicky významné zlepšenie po 24. týždni na základe symptómov a dopadu ochorenia v porovnaní so 64 % a 69 % pacientov s placebom.

• Zlepšená kvalita života súvisiaca so zdravím, pričom 73 % a 73 % pacientov uviedlo klinicky významné zlepšenie po 24. týždni v porovnaní so 63 % a 65 % pacientov s placebom.

• Znížené používanie systémových kortikosteroidov v priemere o 66 % a 59 % v priebehu jedného roka v porovnaní s placebom (0.27 a 0.35 cyklu za rok pre Dupixent oproti 0.81 a 0.86 pre placebo, v uvedenom poradí).

Výsledky bezpečnosti zo štúdie boli vo všeobecnosti v súlade so známym bezpečnostným profilom Dupixentu u pacientov vo veku 12 rokov a starších s nekontrolovanou stredne ťažkou až ťažkou astmou. Celkový výskyt nežiaducich udalostí bol 83 % pre Dupixent a 80 % pre placebo. Nežiaduce udalosti, ktoré boli častejšie pozorované pri lieku Dupixent v porovnaní s placebom, zahŕňali reakcie v mieste vpichu (18 % Dupixent, 13 % placebo), vírusové infekcie horných dýchacích ciest (12 % Dupixent, 10 % placebo) a eozinofíliu (7 % Dupixent, 1 % placebo ). Helmintové infekcie sa tiež častejšie pozorovali pri Dupixente u pacientov vo veku 6 až 11 rokov a boli hlásené u 2 % pacientov s Dupixentom a 0 % pacientov s placebom.

O autorovi

Avatar Lindy Hohnholzovej

Linda Hohnholzová

Šéfredaktor pre eTurboNews so sídlom v centrále eTN.

Odoslať
Upozornenie o
host
0 Komentáre
Vložené spätné väzby
Zobraziť všetky komentáre
0
Vaše pripomienky by sa mi páčili, prosím komentujte.x
Zdieľať s...