Klírens novej štúdie na liečbu ALS

Spoločnosť NeuroSense Therapeutics Ltd. dnes oznámila, že získala povolenie od amerického Úradu pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) na začatie farmakokinetickej štúdie PrimeC u zdravých dospelých jedincov. PrimeC je nová perorálna formulácia s predĺženým uvoľňovaním zložená z jedinečnej fixnej ​​kombinácie dvoch liekov schválených FDA: ciprofloxacínu a celekoxibu. PrimeC je navrhnutý tak, aby sa synergicky zameral na niekoľko kľúčových mechanizmov amyotrofickej laterálnej sklerózy (ALS), ktoré prispievajú k degenerácii motorických neurónov, zápalu, akumulácii železa a zhoršenej regulácii RNA, aby potenciálne inhibovali progresiu ALS.     

PrimeC získalo označenie lieku na ojedinelé ochorenia od FDA a Európskej liekovej agentúry (EMA). NeuroSense dokončilo klinickú štúdiu fázy IIa, ktorá úspešne splnila svoje koncové body bezpečnosti a účinnosti vrátane zníženia funkčného a respiračného zhoršenia a štatisticky významných zmien v biologických markeroch súvisiacich s ALS, čo naznačuje biologickú aktivitu PrimeC. Spoločnosť plánuje začať fázu IIb dvojito zaslepenej, placebom kontrolovanej nadnárodnej štúdie v Q2 2022 s optimalizovanou dávkou a unikátnou modernizovanou formuláciou.

Farmakokinetická štúdia (NCT05232461) je otvorená, randomizovaná, jednodávková, trojliečebná, trojdobá krížová štúdia fázy I na vyhodnotenie účinku potravy na biologickú dostupnosť PrimeC v porovnaní s biologickou dostupnosťou súbežne podávaných tabliet ciprofloxacínu a kapsuly celekoxibu u 12 zdravých dospelých jedincov v USA.

„Údaje z našej klinickej štúdie fázy IIa potvrdili, že PrimeC je nová terapia s potenciálom pomôcť ľuďom s ALS a osloviť trh s 3 miliardami dolárov, ktorý potrebuje účinnejšiu liečbu,“ uviedol generálny riaditeľ NeuroSense Alon Ben-Noon. „Keďže sa pripravujeme na začatie našej štúdie fázy IIb v najbližších mesiacoch, cieľom našej farmakokinetickej štúdie v rámci FDA IND je získať ďalšie údaje o biologickej dostupnosti PrimeC, pokiaľ ide o príjem potravy u zdravých jedincov. Sme hlboko odhodlaní zlepšovať životy ľudí s ALS a sme hrdí na to, že sme vyvinuli novú potenciálnu liečbu na riešenie tohto komplexného ochorenia.“ 

NeuroSense nedávno oznámila tretiu etapu svojej spolupráce s Massachusetts General Hospital v Bostone na nových exozómoch odvodených od neurónov (NDE) s cieľom ďalej určiť biologické zmeny v patológiách súvisiacich s ALS a vplyv PrimeC na príslušné ciele. Výsledky tejto štúdie sa očakávajú v Q2 2022.

NeuroSense tiež napreduje v programoch Alzheimerovej choroby pre svojho kandidáta na liek CogniC a Parkinsonovej choroby pre StabiliC. Údaje z predklinických štúdií sa očakávajú v H2 2022 a po predložení IND FDA spoločnosť NeuroSense očakáva, že klinické štúdie v týchto indikáciách začne v H1 2023.