Dnes TSC Alliance® oceňuje schválenie HYFTOR™ americkým Úradom pre kontrolu potravín a liečiv (FDA), čo je prvá lokálna liečba angiofibrómov tváre schválená FDA u dospelých a detí vo veku šesť rokov alebo starších, ktorí majú komplex tuberóznej sklerózy (TSC). . HYFTOR™, vyrobený spoločnosťou Nobelpharma America, LLC, má pre túto konkrétnu indikáciu štatút lieku na ojedinelé ochorenia.
"TSC Alliance skutočne víta túto možnosť lokálnej liečby angiofibrómov," povedal Kari Luther Rosbeck, prezident a generálny riaditeľ aliancie TSC. „Keďže často ovplyvňujú niečí vzhľad a môžu spôsobiť krvácanie, táto liečba má potenciál skutočne znížiť vplyv tohto prejavu na dospelých a deti s TSC. Sme vďační za záväzok spoločnosti Nobelpharma voči komunite TSC.“
TSC je zriedkavé genetické ochorenie, ktoré spôsobuje tvorbu nerakovinových nádorov na alebo v životne dôležitých orgánoch vrátane kože. Angiofibrómy spôsobené TSC sú malé hrbolčeky zvyčajne roztrúsené na centrálnej ploche, najmä na nose a lícach, a často sú zoskupené v drážkach na boku nosa. Angiofibrómy sú zvyčajne menšie ako korenie, ale môžu sa zväčšiť. Môžu mať farbu kože, ružovú alebo červenú. Angiofibrómy sa nachádzajú u väčšiny jedincov s TSC starších ako 5 rokov a môžu ľahko krvácať. Môžu mať tiež nepriaznivé účinky na vzhľad a sebaobraz, čo vedie niektorých jedincov s TSC, aby sa vyhýbali sociálnym situáciám.
„Na stretnutí TSC Alliance v roku 2017 externe vedeného pacienta zameraného na vývoj liekov sme priamo od jednotlivcov s TSC počuli, ako riziko krvácania do tváre zhoršuje ich schopnosť aktívne športovať,“ povedal Steven L. Roberds, PhD, hlavný vedecký riaditeľ aliancie TSC: „Dúfame, že tento produkt pomôže viacerým ľuďom žiť zdravšie a šťastnejšie.
ČO SI Z TOHTO ČLÁNKU ODniesť:
- Angiofibromas caused by TSC are small bumps usually scattered on the central face, especially on the nose and cheeks, and are often clustered in the grooves at the side of the nose.
- “Since they often affect someone’s appearance and can cause bleeding, this treatment has the potential to truly reduce the impact of this manifestation on adults and children with TSC.
- Food and Drug Administration’s (FDA’s) approval of HYFTOR™, which is the first FDA-approved topical treatment for facial angiofibromas in adults and children six years of age or older who have tuberous sclerosis complex (TSC).
