Spoločnosť Transcenta Holding Limited oznámila úspešné dávkovanie prvého pacienta v čínskej štúdii fázy I TST002 na liečbu osteoporózy.

Táto klinická štúdia fázy I je randomizovaná a dvojito zaslepená, placebom kontrolovaná, multicentrická štúdia s jednou stúpajúcou dávkou navrhnutá na vyhodnotenie bezpečnosti, znášanlivosti a farmakokinetického profilu TST002 ako liečby u pacientov s osteoporózou.

TST002 (Blosozumab) je humanizovaná anti-sklerostínová monoklonálna protilátka ako kandidát na liek na osteoporózu a iné ochorenia súvisiace s úbytkom kostnej hmoty. Má dvojitý účinok s anabolickým a antiresorpčným účinkom, ktorý stimuluje tvorbu kostí a inhibuje vstrebávanie kostí, čo vedie k rýchlemu zvýšeniu hustoty kostných minerálov a pevnosti kostí. Blokovanie aktivity sklerostínu u ľudí liečených anti-sklerostínovou protilátkou alebo s prirodzene sa vyskytujúcou genetickou deléciou sa ukázalo ako účinný prístup pri zvyšovaní kostnej minerálnej hustoty (BMD) a redukcii fraktúr kostí. V súčasnosti v Číne zatiaľ neexistuje schválená terapia anti-sklerostínovými protilátkami, hoci Romosozumab od spoločnosti Amgen bol schválený v Spojených štátoch, Európe a Japonsku.

Transcenta in-licencovaný Blosozumab (TST002) od Eli Lilly and Company („Eli Lilly“) na vývoj a komercializáciu vo Veľkej Číne v roku 2019. Eli Lilly dokončil fázu II klinických štúdií Blosozumabu v Spojených štátoch a Japonsku a získal sľubný bezpečnostný profil a údaje o účinnosti. Spoločnosť Transcenta úspešne dokončila transfer technológie, zaviedla výrobný proces vo svojom zariadení HJB v Hangzhou a dokončila výrobu GMP na klinické použitie, ako aj dodatočné predklinické štúdie, ako to vyžaduje CDE pre aplikáciu TST002 IND v Číne. Štúdia IND pre TST002 v Číne bola schválená NMPA 22. septembra 2021 na testovanie TST002 priamo u pacientov s osteopéniou.

"TST002 sa potenciálne môže stať druhou anti-sklerostínovou monoklonálnou protilátkou na svete." povedal Dr. Michael Shi, EVP, vedúci globálneho výskumu a vývoja a CMO spoločnosti Transcenta. "Tešíme sa na vykonanie hĺbkovej štúdie s cieľom ďalej vyhodnotiť bezpečnosť a znášanlivosť TST002 a priniesť efektívnejšie a diverzifikované možnosti liečby pre čínskych pacientov s osteoporózou."

V súčasnosti je v Číne viac ako 100 miliónov ľudí s rôznym stupňom osteoporózy a viac ako 4 milióny z nich trpí osteoporotickými zlomeninami. Tieto čísla sa zvyšujú vplyvom životného štýlu, stravovania a starnutia populácie, čo má za následok značnú zdravotnú, ekonomickú a sociálnu záťaž spojenú so zlomeninami súvisiacimi s osteoporózou. V tejto oblasti ochorenia existujú značné neuspokojené potreby, najmä u pacientov s ťažkou osteoporózou, napriek dostupnosti množstva antiresorpčných látok, ako sú bisfosfonáty a inhibítory RANKL a anabolické látky zamerané na PTH.

ČO SI Z TOHTO ČLÁNKU ODniesť:

Táto klinická štúdia fázy I je randomizovaná a dvojito zaslepená, placebom kontrolovaná, multicentrická štúdia s jednou stúpajúcou dávkou navrhnutá na vyhodnotenie bezpečnosti, znášanlivosti a farmakokinetického profilu TST002 ako liečby u pacientov s osteoporózou.
Transcenta successfully completed technology transfer, established manufacturing process in its Hangzhou HJB facility, and completed GMP production for clinical use as well as the additional preclinical studies as required by the CDE for TST002 IND application in China.
There are significant unmet needs in this disease area especially in patients with severe osteoporosis despite the availability of a number of agents anti-resorptives such as bisphosphonate and anti-RANKL inhibitor and anabolic agent targeting PTH.