Spoločnosť Helixmith dnes oznámila, že ich publikácia „Génová terapia diabetickej neuropatie: Randomizovaná, placebom kontrolovaná štúdia fázy III s VM202, plazmidovou DNA kódujúcou ľudský hepatocytový rastový faktor“, bola jedným z 10 najsťahovanejších článkov v časopise Clinical and Translational Science (CTS) v roku 2021. CTS je oficiálna publikácia Americkej spoločnosti pre klinickú farmakológiu a terapiu (ASCPT) a vyzdvihuje originálny výskum, ktorý pomáha premostiť laboratórne objavy s diagnostikou a liečbou ľudských chorôb. Dr. John Kessler, profesor neurológie na Northwestern, bol hlavným autorom tejto štúdie. Toto bola prvá fáza génovej terapie 3, ktorá bola kedy vykonaná proti bolesti. Podľa Alethey Gerdingovej, výkonnej redaktorky, ASCPT, „Článok bol stiahnutý viac ako 3,000 XNUMX-krát, čo znamená, že oslovil široké spektrum čitateľov po celom svete. Primárnym cieľom CTS je stať sa majákom translatologickej vedy a články, ako je ten váš, jasne ukazujú hodnotu translačnej vedy.“

V článku VM202 (donaperminogénový seltoplazmid), plazmidová DNA kódujúca ľudský gén HGF (hepatocytový rastový faktor), vyvinutý spoločnosťou Helixmith Co. Ltd, autori uviedli, že vo VMDN-003b intramuskulárne injekcie VM202 poskytli zníženie bolesti na viac ako 8 mesiacov po poslednom cykle liečby a že bezpečnosť a znášanlivosť bola veľmi priaznivá v súlade s predchádzajúcimi štúdiami. Jedným z klinicky najdôležitejších zistení v štúdii VMDN-003b aj v štúdii fázy II je, že VM202 bol účinnejší u jedincov, ktorí neužívali pregabalín alebo gabapentín, dva z najčastejšie predpisovaných liekov v oblasti DPN.

Tieto výsledky majú dôležité klinické dôsledky, pretože je známe, že viac ako 4.2 milióna ľudí v USA trpí bolestivou DPN a takmer 1.3 milióna pacientov sa považuje za refraktérnych, čo znamená, že v súčasnosti dostupné lieky u nich nefungujú (Painful Diabetic Neuropathy, GlobalData 2018). .

Spoločnosť Helixmith spustila druhú fázu 3 skúšobnej verzie pre DPN, REGAiN-1A (VMDN-003-2), v USA a je zameraná na zverejnenie špičkových výsledkov do konca roku 2022. Spoločnosť plánuje spustiť tretiu fázu 3 pre DPN v druhej polovici roku 2022.

Kľúčové body článku CTS

• VM202 (donaperminogénny seltoplazmid) je prvotriedna, patentovaná, nevírusová, potenciálne regeneračná génová terapia plazmidom DNA, z pohľadu neklinických zvierat.

• Štúdia 3. fázy bolestivej DPN bola vykonaná v dvoch častiach, jedna na 9 mesiacov (VMDN-003; päťsto jedincov) a jedna s 3-mesačným predĺžením na 12 mesiacov (VMDN-003b; 101 jedincov).

• Bezpečnosť a znášanlivosť VM202 sa naďalej javí ako veľmi priaznivá v súlade s predchádzajúcimi štúdiami.

• Tieto výsledky majú dôležité klinické dôsledky, keďže je známe, že viac ako 4.2 milióna ľudí v USA trpí bolestivou DPN a takmer 1.3 milióna pacientov je refraktérnych, pretože v súčasnosti dostupné lieky na nich neúčinkujú.

O diabetickej periférnej neuropatii

Bolestivá DPN je bežnou a vysiľujúcou komplikáciou diabetes mellitus, ktorá má zásadný negatívny vplyv na kvalitu života, spánok a náladu. Súčasné terapie sú paliatívne a nezameriavajú sa na mechanizmy, ktoré sú základom bolestivej DPN. Okrem toho je symptomatická úľava často obmedzená a mnohí pacienti s bolestivou DPN stále užívajú opioidy.

ČO SI Z TOHTO ČLÁNKU ODniesť:

One of the most clinically important findings in both VMDN-003b and the phase II study is that VM202 was more effective in subjects not on pregabalin or gabapentin, two of the most prescribed medicine in the DPN field.
Ltd, authors reported that in VMDN-003b, intramuscular injections of VM202 provided pain reduction for more than 8 months after the last cycle of treatment and that the safety and tolerability was highly favorable, consistent with previous studies.
Helixmith launched a second phase 3 trial for DPN, REGAiN-1A (VMDN-003-2), in the US and are targeting release of top line results by the end of 2022.