Kazia Therapeutics Limited oznámila nové predklinické údaje preukazujúce aktivitu paxalisibu pri dvoch formách rakoviny mozgu u detí s veľmi vysokou neuspokojenou medicínskou potrebou.
Tieto údaje sú predmetom troch abstraktov prezentovaných na výročnom stretnutí Americkej asociácie pre výskum rakoviny (AACR), ktoré sa konalo v New Orleans, LA, od 8. do 13. apríla 2022.
Dva abstrakty vedcov pracujúcich v laboratóriu asistenta profesora Jeffreyho Rubensa na Univerzite Johna Hopkinsa v Baltimore, MD, opisujú použitie paxalisibu ako základnej terapie pri detskej rakovine mozgu známej ako atypické teratoidné / rabdoidné nádory (AT/RT). Toto je prvýkrát, čo boli prezentované údaje skúmajúce paxalisib v tejto forme rakoviny mozgu a otvárajú dôležitú novú potenciálnu indikáciu tohto lieku.
Tretí abstrakt od iného tímu vedcov z Johns Hopkins University, ktorý viedli docent Eric Raabe a Dr Katherine Barnett, ukázal dôkaz silnej synergie medzi paxalisibom a inou triedou liečby rakoviny v modeli difúzneho vnútorného pontínového gliómu (DIPG) . Paxalisib už predtým preukázal aktivitu pri tejto chorobe, a to ako v monoterapii, tak aj v kombinácii s niekoľkými typmi liečby rakoviny, a nové údaje ďalej potvrdzujú jeho potenciál pri tejto veľmi náročnom ochorení.
Kľúčové body
• AT/RT je zriedkavý karcinóm mozgu, ktorý postihuje predovšetkým dojčatá a malé deti. Neexistujú žiadne lieky schválené FDA pre AT/RT a existujúce terapeutické možnosti sú veľmi obmedzené. Menej ako jeden z piatich pacientov prežije viac ako dva roky od diagnózy.
• Údaje z laboratória profesora Rubensa ukazujú, že dráha PI3K sa bežne aktivuje pri AT/RT a že liečba samotným paxalisibom je aktívna v predklinických modeloch ochorenia. Okrem toho sa zdá, že kombinácia buď s RG2822, HDAC inhibítorom, alebo TAK580, MAPK inhibítorom, podstatne predlžuje prežitie v porovnaní s monoterapiou.
• DIPG je zriedkavá rakovina mozgu, ktorá sa zvyčajne vyskytuje u malých detí a dospievajúcich. Neexistujú žiadne lieky schválené FDA a priemerná dĺžka života od diagnózy sa zvyčajne pohybuje okolo desiatich mesiacov.
• Predchádzajúce údaje od niekoľkých tímov výskumníkov, a najmä od tímu profesora Matta Duna z Hunter Medical Research Institute, ukázali, že paxalisib je vysoko aktívny v DIPG a synergicky sa kombinuje s niekoľkými liekmi proti rakovine.
• Údaje od Drs Raabe a Barnett a kolegov identifikujú ďalšiu novú kombináciu liečby s inhibítorom HDAC RG2833, ktorý vykazuje dôkaz silnej synergie v predklinickom modeli DIPG.
Generálny riaditeľ spoločnosti Kazia, Dr James Garner, dodal: „Toto sú veľmi sľubné údaje a sme vďační tímu Johns Hopkins za tento dôležitý a povzbudzujúci výskum. Paxalisib je už predmetom prebiehajúcej fázy II klinickej štúdie s DIPG a difúznymi gliómami strednej čiary (NCT05009992) a tieto nové údaje naznačujú potenciálne širšie aplikácie lieku pri rakovine mozgu u detí. Tešíme sa na spoluprácu s tímom Johns Hopkins a ďalšími partnermi a poradcami pri ďalšom skúmaní týchto príležitostí.“
ČO SI Z TOHTO ČLÁNKU ODniesť:
- Two abstracts by scientists working in the laboratory of Assistant Professor Jeffrey Rubens at Johns Hopkins University in Baltimore, MD, describe the use of paxalisib as a backbone therapy in a childhood brain cancer known as atypical teratoid / rhabdoid tumours (AT/RT).
- The third abstract, from a different team of scientists at Johns Hopkins University, led by Associate Professor Eric Raabe and Dr Katherine Barnett, showed evidence of strong synergy between paxalisib and another class of cancer therapies in a model of diffuse intrinsic pontine glioma (DIPG).
- Paxalisib is already the subject of an ongoing phase II clinical trial in DIPG and diffuse midline gliomas (NCT05009992) and this new data suggests potential wider applications for the drug in childhood brain cancers.
