Sionna Therapeutics dnes oznámila oficiálne spustenie spoločnosti a ukončenie financovania série B vo výške 111 miliónov dolárov. Kolo viedol OrbiMed s účasťou z fondov, ktoré radí T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., 150% dcérska spoločnosť QIA, suverénneho investičného fondu Kataru, a predchádzajúcich investorov vrátane RA Capital, TPG's. Rise Fund, Atlas Venture a Nadácia pre cystickú fibrózu. Sionna doteraz vyzbierala približne XNUMX miliónov dolárov.
Sionna rozvíja reťazec prvých malých molekúl vo svojej triede navrhnutých tak, aby plne obnovili funkciu proteínu cystickej fibrózy transmembránového regulátora vodivosti (CFTR), ktorý je defektný v CF, stabilizáciou prvej nukleotidovej väzbovej domény CFTR (NBD1). Hlavnou príčinou CF je genetická mutácia AF508, ktorá ovplyvňuje stabilitu NBD1 a funkciu CFTR.
V klinicky prediktívnych in vitro CF modeloch malé molekuly Sionna zacielené na NBD1 v kombinácii s inými komplementárnymi modulátormi preukázali potenciál normalizovať skladanie, dozrievanie a stabilitu proteínu CFTR ovplyvneného genetickou mutáciou AF508. To umožňuje správny prenos CFTR na bunkový povrch a normálnu reguláciu toku iónov a vody. Úplným obnovením funkcie CFTR u pacientov s genetickou mutáciou AF508 na úrovne pozorované v bunkách ľudí bez CF má systém Sionna potenciál poskytnúť najlepšiu účinnosť vo svojej triede a optimálny klinický prínos pre ľudí s CF.
„NBD1 je dobre známy a preskúmaný cieľ, no doteraz sa považoval za neliečiteľný. Na základe nášho sústredeného úsilia a pokračujúceho pokroku v oblasti NBD1 vidíme potenciál normalizovať funkciu CFTR u veľkej väčšiny ľudí s CF,“ povedal Mike Cloonan, prezident a generálny riaditeľ Sionna Therapeutics. „Naším poslaním v Sionne je výrazne zlepšiť zdravie a kvalitu života ľudí, ktorí naďalej trpia celoživotnými následkami a záťažou života s CF. Vďaka tomuto financovaniu, nášmu silnému syndikátu a nášmu skúsenému a talentovanému tímu sme nadšení, že môžeme spustiť Sionnu a sústredíme sa na postúpenie prvých zlúčenín z nášho diferencovaného potrubia na kliniku.
CF je závažné, potenciálne smrteľné genetické ochorenie spôsobené mutáciou v géne CFTR, ktorá vedie k hromadeniu hlienu v pľúcach a dýchacích cestách, zhoršenej funkcii pankreasu a dysfunkcii iných orgánov, ktoré môžu mať významný a často vážny dopad na zdravie a život. očakávaní. Na celom svete žije viac ako 100,000 90 ľudí s CF, pričom odhadom 508 percent z nich má genetickú mutáciu AF1, ktorá sa vyskytuje v doméne NBD1 CFTR. Táto mutácia spôsobuje, že sa NBD508 rozvinie pri telesnej teplote a zhoršuje funkciu CFTR. Napriek dostupnosti v súčasnosti schválených liečebných postupov a významnému pokroku dosiahnutému v iných cieľoch v rámci CFTR, väčšina ľudí s AF1 nedosahuje plnú funkciu CFTR. NBDXNUMX je nevyhnutný pre normalizáciu funkcie CFTR a produkciu zdravého, voľne prúdiaceho hlienu v dýchacích cestách, tráviacom systéme a iných orgánoch.
ČO SI Z TOHTO ČLÁNKU ODniesť:
- CF is a serious, potentially fatal genetic disease caused by a mutation in the CFTR gene that leads to a buildup of mucus in the lungs and airways, impaired pancreatic function and other organ dysfunction that can have a significant and often severe impact on health and life expectancy.
- In clinically predictive in vitro CF models, Sionna’s NBD1-targeted small molecules, in combination with other complementary modulators, have demonstrated the potential to normalize folding, maturation, and stability of the CFTR protein affected by the ΔF508 genetic mutation.
- By fully restoring CFTR function for patients with the ΔF508 genetic mutation to levels seen in cells of people without CF, Sionna’s pipeline has the potential to deliver best-in-class efficacy and optimal clinical benefit for people with CF.
