ACOU085 bol podaný prvému pacientovi so stratou sluchu súvisiacou s vekom (presbyakúzia) v klinickej štúdii fázy 1b v Nemecku. Predbežný skríning pacientov, ktorí vyhovujú komplexným kritériám na zaradenie/vylúčenie pre prebiehajúcu štúdiu, je takmer dokončený. Okrem základného cieľa štúdie, prvého testovania bezpečnosti a znášanlivosti kandidátskeho lieku na ľuďoch, sa vykonáva široká škála subjektívnych a objektívnych testov sluchu na podporu vyšetrovania cieľového zapojenia.
ACOU085 je patentovaný kandidát na otoprotektívne liečivo s malou molekulou, ktorý moduluje dobre definovaný molekulárny cieľ prednostne exprimovaný v senzorických bunkách vnútorného ucha, takzvaných vonkajších vláskových bunkách (OHC). ACOU085 sa vyznačuje jedinečným duálnym mechanizmom účinku: molekula spúšťa akútne zlepšenie funkcie sluchu a ponúka dlhodobé uchovanie terminálne diferencovaných OHC. V decembri 2021 bolo spoločnosti Acousia Therapeutics udelené CTA od nemeckého BfArM, aby začala svoju prvú klinickú skúšku ACOU1 vo fáze 085b na ľuďoch.
„Tento ďalší krok kandidáta na otoprotektívny liek ACOU085 spoločnosti Acousia do štúdií na pacientoch trpiacich presbyakúziou predstavuje dôležitý míľnik na našej ceste k tomu, aby sa strata sluchu stala liečiteľnou chorobou,“ hovorí Dr. Tim Boelke, generálny riaditeľ a hlavný lekár spoločnosti.
„Som mimoriadne hrdý na to, že naša vedecká práca založená na hypotézach sa teraz posúva do klinickej fázy iba 6 rokov po začatí plnohodnotného programu vývoja liekov de novo na nový, vysoko inovatívny cieľ liekov,“ dodáva Hubert Löwenheim, profesor a Predsedníčka Kliniky otolaryngológie – chirurgie hlavy a krku Univerzity v Tübingene a spoluzakladateľka Acousia Therapeutics.
ČO SI Z TOHTO ČLÁNKU ODniesť:
- In addition to the principle objective of the study, testing the safety and tolerability of the drug candidate in humans for the first time, a wide array of subjective and objective hearing tests are being conducted to support the investigation of target engagement.
- ACOU085 is a proprietary small-molecule, otoprotective drug candidate that modulates a well-defined molecular target preferentially expressed in the sensory cells of the inner ear, the so-called outer hair cells (OHC).
- “I am extremely proud that our hypothesis-driven, scientific work is now moving into the clinical stage only 6 years after initiating a full-fledged de novo drug development program on a novel, highly innovative drug target,”.
