Výskumníci tvrdia, že transplantácia kmeňových buniek, najmä od členov rovnakej rodiny, zmenila liečbu leukémie, choroby, ktorá trápi takmer pol milióna Američanov. A hoci je liečba pre mnohých úspešná, polovica z tých, ktorí podstúpia procedúru, má nejakú formu reakcie štepu proti hostiteľovi (GvHD). Stáva sa to vtedy, keď novoimplantované imunitné bunky rozpoznajú telo svojho hostiteľa ako „cudzie“ a potom naň zaútočia, podobne ako v prípade invázneho vírusu.
Väčšina prípadov GvHD je liečiteľná, ale odhaduje sa, že jeden z 10 môže byť život ohrozujúci. Z tohto dôvodu sa podľa výskumníkov na prevenciu GvHD darovanými bunkami používajú lieky na potlačenie imunity a pacienti, ktorí väčšinou nie sú príbuzní, sa vždy, keď je to možné, vopred spoja s darcami, aby sa zaistilo, že ich imunitný systém je čo najpodobnejší.
Nová a prebiehajúca štúdia vedená výskumníkmi z NYU Langone Health a jej Laura a Isaac Perlmutter Cancer Center ukázala, že nový režim liekov na potlačenie imunity, cyklofosfamidu, abataceptu a takrolimu, lepšie rieši problém GvHD u ľudí, ktorí sa liečia. rakovina krvi.
"Naše predbežné výsledky ukazujú, že používanie abataceptu v kombinácii s inými liekmi na potlačenie imunity je bezpečným a účinným prostriedkom na prevenciu GvHD po transplantácii kmeňových buniek pri rakovine krvi," hovorí vedúci výskumník štúdie a hematológ Samer Al-Homsi, MD, MBA. „Príznaky GvHD s abataceptom boli minimálne a väčšinou liečiteľné. Žiadna nebola život ohrozujúca,“ hovorí Al-Homsi, klinický profesor na oddelení medicíny na NYU Grossman School of Medicine a Perlmutter Cancer Center.
Al-Homsi, ktorý tiež pôsobí ako riaditeľ programu transplantácie krvi a drene v NYU Langone a Perlmutter Cancer Center, prezentuje výsledky tímu online 13. decembra na výročnom stretnutí Americkej hematologickej spoločnosti v Atlante.
Vyšetrovanie ukázalo, že medzi prvými 23 dospelými pacientmi s agresívnou rakovinou krvi, ktorí dostávali posttransplantačný liekový režim počas obdobia troch mesiacov, len štyria vykazovali skoré príznaky GvHD, vrátane kožnej vyrážky, nevoľnosti, vracania a hnačky. U ďalších dvoch sa o týždne neskôr rozvinuli reakcie, väčšinou kožné vyrážky. Všetci boli úspešne liečení inými liekmi na svoje symptómy. U žiadneho sa nerozvinuli závažnejšie príznaky vrátane poškodenia pečene alebo ťažkostí s dýchaním. Jeden pacient, ktorému zlyhala transplantácia, však zomrel na opakujúcu sa leukémiu. Zvyšok (22 mužov a žien, alebo 95 percent) zostáva bez rakoviny viac ako päť mesiacov po transplantácii, pričom darované bunky vykazujú známky produkcie nových, zdravých krviniek bez rakoviny.
Spolu s rastúcimi možnosťami darcovstva pre všetkých pacientov majú výsledky štúdie potenciál riešiť rasové rozdiely v transplantácii kmeňových buniek. Vzhľadom na doterajší charakter darcovstva je u černochov, ázijských Američanov a Hispáncov menej ako jedna tretina pravdepodobnejšie ako u belochov, že nájdu úplne vhodného darcu kmeňových buniek, takže členovia rodiny sú najspoľahlivejším zdrojom darcov. V súčasnosti je v národnom registri programu kostnej drene zapísaných asi 12,000 XNUMX Američanov, poznamenáva Al-Homsi.
Súčasná štúdia zahŕňala transplantácie kmeňových buniek od blízkych (polovičných) darcov a pacientov vrátane rodičov, detí a súrodencov, ktorých genetická výbava však nebola identická, pričom kombinácia liekov zvyšuje pravdepodobnosť úspešnej transplantácie.
Nový režim nahrádza tradične používaný liek mykofenolát mofetil abataceptom. Al-Homsi hovorí, že abatacept je „cielenejší“ ako mykofenolátmofetil a zabraňuje tomu, aby sa imunitné T bunky „aktivovali“, čo je nevyhnutný krok predtým, ako tieto imunitné bunky môžu napadnúť iné bunky. Abatacept je už široko schválený na liečbu iných imunitných porúch, ako je artritída, a bol úspešne testovaný pri prevencii GvHD s blízkymi nepríbuznými darcami. Doteraz vykazovali úplne zhodní darcovia lepšie výsledky v prevencii ochorenia štep verzus hostiteľ ako poloviční rodinní darcovia alebo takzvaní haploidentickí darcovia.
V rámci revidovanej liečby výskumníci tiež skrátili čas liečby takrolimom na tri mesiace z pôvodného liečebného okna zo šiestich na deväť mesiacov. Dôvodom boli potenciálne toxické vedľajšie účinky lieku na obličky.
