EpicentRx, Inc., spoločnosť zaoberajúca sa liekmi a zariadeniami v klinickom štádiu, v spolupráci s Texaským detským rakovinovým centrom v Houstone, dnes oznámila začatie štúdie fázy 1 s cieľom preskúmať bezpečnosť a prínos svojej olovenej malej molekuly RRx-001 plus. irinotekan a temozolomid pre pediatrických pacientov s rekurentnými alebo progresívnymi malígnymi solídnymi nádormi a nádormi centrálneho nervového systému. Štúdiu PIRATE (NCT04525014) navrhli a vyvinuli lekárky Holly Lindsay a Patricia Baxter z Texas Children's Cancer Center a budú do nej zaraďovať pacienti vo veku 1 až 21 rokov s rekurentnými alebo progresívnymi malígnymi primárnymi nádormi mozgu alebo miechy a solídnymi nádormi, s výnimkou lymfómy.
Genéza štúdie PIRATE bola založená na niekoľkých predchádzajúcich klinických štúdiách, ktoré preukázali potenciálny dôkaz, že RRx-001 zvyšuje podávanie a vychytávanie chemoterapie v nádoroch. Klinická štúdia fázy 1 s názvom G-FORCE (NCT02871843) a klinická štúdia fázy 1/2 s názvom BRAINSTORM (NCT02215512) preukázali bezpečnosť RRx-001, ako aj potenciálny dôkaz klinického prínosu u dospelých pacientov s glioblastómom alebo GBM a s mozgom metastáz, resp.
Rakovinové bunky sú naprogramované tak, aby cestovali do rôznych tkanív v tele, kde vytvoria bariéru, ktorá zabráni dodaniu liečiva. Jednou z hypotéz tejto štúdie je, že RRx-001 môže „normalizovať“ mikroprostredie nádoru, vďaka čomu je vaskulatúra nádoru efektívnejšia pri podávaní irinotekanu a temozolomidu, takže ich účinnosť sa zvyšuje a zároveň nadmerne stimuluje imunitné bunky, ako sú makrofágy, aby pokračovali v útoku. prostredníctvom svojho antagonizmu so signálom „nejedzte ma“ CD47. Ďalšou hypotézou je, že RRx-001 bude chrániť normálne tkanivá, ale nie nádory, pred toxicitou irinotekanu a temozolomidu.
„Sme nadšení, že môžeme spustiť túto štúdiu s RRx-001 a stanoviť jej úlohu ako potenciálnej liečby detských nádorov CNS,“ povedal Tony R. Reid, MD, Ph.D., generálny riaditeľ EpicentRx. „Táto skúška by nebola možná bez nadšenej podpory Texas Children's Cancer Center. Keďže klinické štúdie u dospelých nádorov CNS naznačujú, že RRx-001 môže byť prínosom pre detskú populáciu, naša spolupráca s nimi je dôkazom záväzku tejto spoločnosti sledovať údaje, nech už to vedie kamkoľvek.“
"Existuje presvedčivé predklinické a klinické zdôvodnenie bezpečnosti a potenciálnej účinnosti RRx-001 pri nádoroch CNS," povedala Dr. Holly Lindsay, MD, odborná asistentka, Katedra pediatrie, Sekcia hematológie-onkológie, Baylor College of Medicine a vedúca Vyšetrovateľ. "Výskyt nádorov CNS u detí je obzvlášť ťažké liečiť a očakávame, že štúdia PIRATE vytvorí cenné údaje, ktoré pomôžu pri budúcich rozhodnutiach o liečbe."
ČO SI Z TOHTO ČLÁNKU ODniesť:
- , a clinical stage drug and device company, in collaboration with the Texas Children’s Cancer Center in Houston, today announced the start of a Phase 1 study to examine the safety and benefit of its lead small molecule, RRx-001, plus irinotecan and temozolomide for pediatric patients with recurrent or progressive malignant solid and central nervous system tumors.
- A Phase 1 clinical trial called G-FORCE (NCT02871843) and a Phase 1/2 clinical trial called BRAINSTORM (NCT02215512) demonstrated the safety of RRx-001 as well as potential evidence of clinical benefit in adult patients with glioblastoma or GBM and with brain metastases, respectively.
- As clinical trials in adult CNS tumors suggest that RRx-001 may provide benefit in a pediatric population, our collaboration with them is a testament to the commitment of this company to follow the data wherever it leads.
