Nová pilotná štúdia o Alzheimerovej chorobe

Seelos Therapeutics, Inc., biofarmaceutická spoločnosť v klinickom štádiu zameraná na vývoj terapií porúch centrálneho nervového systému a zriedkavých chorôb, dnes oznámila, že dostala potvrdzujúci list týkajúci sa oznámenia o klinickej skúške (CTN) od austrálskeho vládneho ministerstva zdravotníctva. Therapeutic Goods Administration (TGA) pre pilotnú štúdiu SLS-005 (injekcia trehalózy, 90.5 mg/ml na intravenóznu infúziu) na liečbu pacientov s Alzheimerovou chorobou. 

„Aktivita trehalózy pri Alzheimerovej chorobe je jedinečná, pretože inhibuje patológiu beta-amyloidu a agregáty tau v predklinických modeloch hlodavcov. Zdá sa, že táto aktivita je intraneuronálna, vyskytujúca sa v bunke, čo sa líši od terapií zameraných na protilátky. Ako amyloidový prekurzorový proteín, tak tau oligoméry sú v bunke cytoplazmatické a môže na ne pôsobiť trehalóza indukciou autofágie a proteazomálnych systémov. Autofágia sa podieľa aj na degradácii iných nesprávne poskladaných proteínových agregátov,“ povedal Raj Mehra Ph.D., predseda a generálny riaditeľ spoločnosti Seelos. "Očakávame, že získame dôkazy a dôležité poznatky o vhodnosti SLS-005 pri liečbe týchto neurologických stavov, ktoré sú tak fyzicky, emocionálne a finančne zničujúce pre pacientov a ich rodiny."            

Okrem toho spoločnosť Seelos získala povolenie na vykonanie samostatnej otvorenej štúdie koša (ACTRN: 12621001755820) v Austrálii na vyhodnotenie účinnosti SLS-005 na progresiu a závažnosť ochorenia, ako aj jeho bezpečnosť a znášanlivosť u účastníkov s vybranými neurodegeneratívnymi ochoreniami. vrátane Huntingtonovej choroby.

Austrálsky regulačný orgán pre klinické skúšky, TGA a daňový stimul austrálskej vlády pre výskum a vývoj poskytujú veľmi atraktívnu príležitosť pre malé americké biotechnologické spoločnosti začať klinické skúšky v Austrálii v snahe urýchliť začatie štúdií a využiť silné klinické štúdie v krajine. skúšobné schopnosti.