Spoločnosť Rigel Pharmaceuticals, Inc. dnes oznámila zverejnenie údajov v časopise American Journal of Hematology z otvorenej, multicentrickej klinickej štúdie 2. fázy fostamatinibu u dospelých s teplou protilátkovou autoimunitnou hemolytickou anémiou (wAIHA), u ktorých zlyhala aspoň jedna predchádzajúca liečba. Publikované údaje ukazujú, že fostamatinib, perorálny inhibítor tyrozínkinázy sleziny (SYK), rýchlo a trvalo zvyšoval hladiny hemoglobínu (Hgb), pričom klinicky významné odpovede Hgb boli pozorované u takmer polovice pacientov a profil bezpečnosti a znášanlivosti v súlade s existujúcimi bezpečnostná databáza fostamatinibu u pacientov v rámci viacerých študovaných programov chorôb. Publikácia s názvom „Fostamatinib na liečbu autoimunitnej hemolytickej anémie s teplými protilátkami: 2. fáza, multicentrická, otvorená štúdia“ je dostupná na webovej stránke časopisu.
„Výsledky pozorované v našej štúdii fázy 2 pri teplej autoimunitnej hemolytickej anémii posilňujú potenciál fostamatinibu pomôcť pacientom s touto zriedkavou, vážnou poruchou krvi, pre ktorých v súčasnosti nie sú schválené žiadne terapie zamerané na ochorenie,“ povedal Raul Rodriguez, prezident a výkonný riaditeľ spoločnosti Rigel. dôstojník. "Ak bude fostamatinib schválený, má potenciál byť prvou terapiou pre pacientov s wAIHA v roku 2023 a bude druhou schválenou indikáciou fostamatinibu."
Štúdia fázy 2 hodnotila odpoveď na fostamatinib v dávke 150 mg BID (dvakrát denne) u dospelých pacientov s wAIHA a aktívnou hemolýzou s Hgb menej ako 10 g/dl, u ktorých zlyhala aspoň jedna predchádzajúca liečba. Primárnym koncovým ukazovateľom bol Hgb vyšší ako 10 g/dl so zvýšením o ≥ 2 g/dl oproti východiskovej hodnote do 24. týždňa bez záchrannej liečby alebo transfúzie červených krviniek. Štúdia preukázala, že 46 % (11/24) pacientov dosiahlo primárny koncový ukazovateľ, pričom 1 neskoro odpovedal v 30. týždni (celkovo 12 pacientov [50 %]). Zvýšenie mediánu Hgb bolo zistené v 2. týždni a trvalo v priebehu času. Najčastejšie nežiaduce udalosti (AE) boli hnačka (42 %), únava (42 %), hypertenzia (27 %), závraty (27 %) a nespavosť (23 %). NÚ boli zvládnuteľné a konzistentné s databázou bezpečnosti fostamatinibu s viac ako 3,900 19 pacientmi s viacerými ochoreniami (reumatoidná artritída, B-bunkový lymfóm, COVID-XNUMX a imunitná trombocytopénia (ITP)). Neboli zistené žiadne nové bezpečnostné signály.
ČO SI Z TOHTO ČLÁNKU ODniesť:
- today announced the publication of data in the American Journal of Hematology from the open label, multicenter, Phase 2 clinical study of fostamatinib in adults with warm antibody autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) who had failed at least one prior treatment.
- The published data demonstrate that fostamatinib, an oral spleen tyrosine kinase (SYK) inhibitor, rapidly and durably increased hemoglobin (Hgb) levels, with clinically meaningful Hgb responses observed in nearly half of the patients, and a safety and tolerability profile consistent with the existing fostamatinib safety database of patients across multiple disease programs studied.
- The Phase 2 study evaluated the response to fostamatinib at 150 mg BID (twice daily) in adult patients with wAIHA and active hemolysis with Hgb of less than 10 g/dL who had failed at least one prior treatment.
