Nový experimentálny liek na liečbu tikov z Tourettovho syndrómu

Podľa novej predbežnej štúdie deti a dospievajúci s Tourettovým syndrómom, ktorí sú liečení experimentálnym liekom nazývaným ecopipam, môžu mať o tri mesiace neskôr zlepšené skóre v testoch závažnosti tikov. Výskum zverejnený dnes, 30. marca 2022, bude prezentovaný na 74. výročnom stretnutí Americkej akadémie neurológie, ktoré sa uskutoční osobne v Seattli od 2. do 7. apríla 2022 a virtuálne od 24. do 26. apríla 2022. Tourettov syndróm je neurologická porucha charakterizovaná motorickými a verbálnymi tikmi, čo sú opakujúce sa pohyby a vokalizácie vyvolané neodolateľným nutkaním ich vyvolať.

"Naše výsledky sú vzrušujúce, pretože naznačujú, že ecopipam je sľubný ako liečba na zníženie počtu, frekvencie a závažnosti tikov, ktoré mladí ľudia zažívajú s Tourettovým syndrómom," povedal autor štúdie Donald L. Gilbert, MD, z Cincinnati Children's Hospital Medical. Center v Ohiu a členom Americkej akadémie neurológie. "Platí to najmä preto, že mnohí ľudia s touto chorobou, ktorí užívajú v súčasnosti dostupné lieky, majú stále oslabujúce symptómy alebo majú prírastok hmotnosti alebo iné vedľajšie účinky."

Výskum sledoval 149 detí a tínedžerov vo veku od 17 do 74 rokov s Tourettovým syndrómom. Boli rozdelení do dvoch skupín: 75 bolo liečených ecopipamom, XNUMX placebom.

Výskumníci merali závažnosť tikov účastníkov pomocou dvoch bežných stupníc hodnotenia tikov na začiatku štúdie a znova o tri mesiace neskôr. Prvý test meria motorické a vokálne tiky a má maximálne skóre 50. Druhý test sa zameriava na celkové symptómy tikov a závažnosť poškodenia súvisiaceho s tikami. Má maximálne skóre 100. Vyššie skóre v ktoromkoľvek z testov naznačuje závažnejšie symptómy a negatívny vplyv na každodenný život.

Po troch mesiacoch vedci zistili, že skupina užívajúca ecopipam mala menej a menej závažných tikov a celkovo sa im darilo lepšie podľa výsledkov oboch testov.

V priemere si účastníci užívajúci ecopipam zlepšili svoje skóre motorickej a hlasovej závažnosti z 35 na 24, čo je pokles o 30 %. To je v porovnaní s tými, ktorí užívali placebo, ktorí sa v rovnakom čase zlepšili z priemerného skóre závažnosti tikov 35 na 28, čo je pokles o 19 %.

Keď sa výskumníci pozreli na skóre druhého testu na vyhodnotenie celkovej účinnosti ecopipamu, zistili, že tí, ktorí užívali liek, sa zlepšili z priemerného skóre 68 na 46, čo je pokles o 32 % v porovnaní s tými, ktorí užívali placebo, ktorí sa zlepšili z priemerné skóre 66 až 54, čo je pokles o 20 %.

Gilbert poznamenal, že 34% účastníkov užívajúcich ecopipam malo vedľajšie účinky, ako sú bolesti hlavy a únava, zatiaľ čo 21% účastníkov užívajúcich placebo áno.

"Predchádzajúce výskumy naznačujú, že problémy s dopamínom, neurotransmiterom v mozgu, môžu súvisieť s príznakmi Tourettovho syndrómu a že dopamínové receptory D1 hrajú kľúčovú úlohu," povedal Gilbert. „Dopamínové receptory sa nachádzajú v centrálnom nervovom systéme. Keď dostanú dopamín, vytvárajú signály pre rôzne duševné a fyzické funkcie, ako je pohyb. Rôzne receptory pomáhajú kontrolovať rôzne funkcie. Zatiaľ čo ecopipam je stále vo fáze testovania, je to prvý liek, ktorý sa zameriava na receptor D1 namiesto receptora D2, na ktorý sa zameriavajú lieky, ktoré sú v súčasnosti na trhu. Naše výsledky ukazujú, že ecopipam si v budúcnosti zaslúži viac štúdií ako životaschopnú možnosť liečby Tourettovho syndrómu u mladých ľudí.

Obmedzením štúdia je jeho trojmesačná dĺžka. Gilbert poznamenal, že hoci je to štandard pre tento typ štúdie, bude dôležité zistiť, či zlepšenie symptómov pretrváva dlhšie.