Spoločnosť Prime Medicine, Inc., spoločnosť založená za účelom splnenia sľubu Prime Editing, dnes oznámila rozšírenie kapacity svojej platformy na základe najnovšieho vedeckého výskumu.
"Sme veľmi radi, že sa objavujú zlepšenia, ktoré ešte viac zvýšia realizovateľnosť Prime Editing ako terapeutického prístupu," povedal Keith Gottesdiener, MD, generálny riaditeľ Prime Medicine. "Tieto pokroky, okrem už prevratnej základnej technológie, pravdepodobne zvýšia efektivitu Prime Editingu a rozšíria oblasti, kde by Prime Editing mohol fungovať, čo potenciálne rozšíri náš dosah na ďalšie choroby, ktoré zatiaľ žiadny prístup na úpravu génov nedokázal." adresovať."
Vďaka týmto novým pokrokom externých vedcov a neustálemu úsiliu spoločnosti Prime Medicine zo strany jej interného vývojového tímu spoločnosť očakáva, že bude ďalej optimalizovať všestrannosť, presnosť a efektivitu aplikácie Prime Editing. Schopnosti opísané v nedávnych prácach v Nature Biotechnology and Cell by mohli umožniť vývoj účinnejších terapeutík prostredníctvom zlepšenej aktivity úpravy génov.
Jeden pokrok zahŕňa optimalizovanú príručku RNA pre úpravy úvodných údajov (pegRNA). Prime Editing používa molekulu pegRNA na nájdenie cieľa génu a nasmerovanie požadovanej opravy alebo úpravy. V článku publikovanom v Nature Biotechnology 4. októbra 2021 autori pod vedením Davida R. Liu, jedného zo zakladateľov Prime Medicine, ukázali, že optimalizované, skonštruované pegRNA (epegRNA) môžu niekoľkonásobne zvýšiť účinnosť procesu úprav.
Spoločnosť tiež sleduje nedávno popísané stratégie na zvýšenie účinnosti moduláciou konkrétnej cesty opravy DNA. V príspevku publikovanom v Cell 14. októbra, 2021, autori pod vedením Liu a Britta Adamsona identifikovali špecifickú cestu opravy DNA, nazývanú cesta opravy nesúladu, ktorá výrazne zvyšuje efektivitu prvotriednych úprav. Ukázali, že editačnú aktivitu je možné niekoľkonásobne zvýšiť a nežiaduce vedľajšie produkty možno niekoľkonásobne znížiť moduláciou cesty opravy nesúladu prostredníctvom niekoľkých prístupov.
Prime Medicine vlastní obchodné práva od Broad Institute of MIT and Harvard na používanie Prime Editingu na terapeutické účely u ľudí, zatiaľ čo vedci a spoločnosti na celom svete naďalej používajú Prime Editovanie na výskumné účely a ďalšie aplikácie.
