Prvý pacient v štúdii s kmeňovými bunkami na liečbu traumatického poranenia miechy

Neuroplast zaradil svojho prvého pacienta do fázy II klinickej štúdie na vyhodnotenie účinnosti svojej transformačnej liečby Neuro-Cells®, ktorej cieľom je zabrániť ďalšiemu poškodeniu centrálneho nervového systému po utrpení akútneho traumatického poranenia miechy (TSCI). Skúška prebieha v spolupráci s Hospital Nacional de Parapléjicos v Tolede v Španielsku. Nedávno spoločnosť Neuroplast oznámila pozitívne klinické výsledky fázy I s Neuro-Cells® na liečbu TSCI a tiež zabezpečila 10 miliónov EUR (11.5 milióna USD) na cestu k získaniu podmienečného schválenia trhu EMA.   

Ročne trpí približne 29,000 11.4 ľudí v Európe a USA akútnym TSCI, pre ktoré je v súčasnosti nedostupná účinná liečba. Pacienti zvyčajne pociťujú celoživotnú invaliditu a závislosť s negatívnym dopadom na kvalitu života. Okrem toho sa súvisiace náklady pre spoločnosť ako celok odhadujú na viac ako 13 miliardy EUR (XNUMX miliárd USD) ročne.

S cieľom vrátiť perspektívu ľuďom, ktorí trpia neurodegeneratívnymi ochoreniami, vyvinul Neuroplast Neuro-Cells®, liečbu, ktorá využíva vlastné kmeňové bunky pacienta na zabránenie (ďalšej) strate funkcie počas akútnej fázy po udržaní poškodenia miechy. zachovať funkčnosť, mobilitu a nezávislosť. Takáto kombinácia a) autológnej liečby ab) intratekálnej aplikácie v c) akútnom stave je to, čo robí Neuro-Cells® jedinečným.

Randomizovaná, placebom kontrolovaná medzinárodná multicentrická štúdia

Fázu II klinického skúšania vedú hlavní výskumníci Antonio Oliviero, MD, PHD a prof. Jörg Mey z nemocnice Parapléjicos v Tolede, Španielsko.

Štúdia je randomizovaná a placebom kontrolovaná štúdia s krížovým dizajnom skorej a neskorej intervencie. Intervenčná skupina dostáva Neuro-Cells® v subakútnej fáze po utrpení traumy, so šiestimi mesiacmi sledovania ich primárnych cieľov. Skupina s placebom dostane najprv placebo, ale po počiatočnom šesťmesačnom období sledovania bude liečená Neuro-Cells®. Mnohostranné sledovanie pre obe skupiny zahŕňa štandardizované a overené výsledky merania motorickej a senzorickej funkcie a viacnásobné merania krvi a cerebrospinálnej tekutiny.

Antonio Oliviero, MD, PhD, hlavný výskumník v Hospital Nacional de Parapléjicos de Toledo, Španielsko, hovorí: „Po takmer dvadsiatich rokoch práce v oblasti poranení miechy som rád, že môžem prispieť k stanoveniu úlohy transplantácie buniek v funkčné zotavenie jedincov s poranením miechy. Som nadšený, že môžem byť súčasťou tohto nového kroku vo výskume spolu s Neuroplastom.“

Štúdie sa zúčastní 16 pacientov, ktorí budú zaradení šesť až osem týždňov po traume miechy.

Skúška sa vykonáva na základe oficiálneho schválenia španielskou a dánskou lekárskou etickou komisiou Comité de Ética de la Investigación con medicamentos (CEIm) a National Videnskabsetisk Komité (NVK) a príslušnými orgánmi Agencia Espańola de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) a dánskou organizáciou. lieková agentúra. Tieto orgány schválili kombinovaný prístup fázy II/III. To umožňuje rýchlejšiu cestu na trh vďaka úspore času a zníženému počtu potrebných pacientov na štúdium.

Generálny riaditeľ spoločnosti Neuroplast, Johannes de Munter, uzatvára: „Začiatok tejto fázy II štúdie predstavuje ďalší dôležitý míľnik v našej misii vrátiť perspektívu ľuďom, ktorí trpia neurodegeneratívnymi ochoreniami, pre ktoré nie sú dostupné žiadne účinné liečby.“

Neuroplast zabezpečil dostatočné financovanie na cestu k získaniu podmienečného schválenia trhu EMA na liečbu TSCI. Spoločnosť hľadá dodatočné financovanie pre iné geografické oblasti a na preskúmanie širšieho potenciálu technologickej platformy Neuro-Cells® pre traumatické poranenie mozgu a frontotemporálnu demenciu.